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‘RNA·유전자치료제’ 국내외 4개기술 22일 KMB서 발표

‘RNA·유전자치료제’ 국내외 4개기술 22일 KMB서
발표

[KMB 2023]알지노믹스 공동주관 ‘RNA와 유전자치료제’ 세션 열려..이성욱
대표, 이 혁진 교수, 이동기 대표 등 4명의 연자 발표예정

‘RNAi(RNA interference), 지질나노입자(LNP), RNA 치환효소(trans-splicing ribozyme),
RNA 압타머(RNA aptamer) 임상결과 등’ 국내 RNA와 유전자치료제 신약개발 현황을 한눈에 볼 수 있는 자리가 마련된다. 알지노믹스(Rznomics)는 21일부터 3일간
경주화백센터에서 창립 50주년을 기념해 국제심포 지엄으로 열린 한국미생물생명공학회(KMB 2023)에서 학회측과 공동주관해 22일 ‘RNA와 유 전자치료제(RNA and Gene Therapy)’ 세션을
연다. 해당 세션에서는 브루스 설렌저(Bruce Sullenger) 듀크대
교수, 이동기 올릭스 파마슈티컬 이상의 연구자가 참여해 혁신 연구성과와 최신 지견을 공유하는 학술교류가
될 것으로 전망 된다. 첫번째 연자인 브루스 설렌저 교수는 미국 듀크대의대 외과학과 교수로 재직하고
있으며, 최 근 설립된 국제 RNA 치료학회(Society for RNA Therapeutics) 부회장으로 활동하고 있다.
설렌저 교수는 RNA 치료제 분야에서 30여년동안
심혈관질환, 뇌졸중, 암치료 등을 위한 핵산 치료제를 개발하고
있다.

이번 학회에서 설렌저 교수는 급성허혈성뇌졸중(acute ischemic
stroke, AIS) 질환에서 치료 표적으로 VWF(Won Willebrand Factor)에
결합하는 핵산분해효소-저항성 변형 RNA 압타머 (nuclease-resistant modified RNA aptamer) ‘BB-301’의 전임상과 임상1상에서 약물 내약성 과 AIS 치료제로서 가능성을 보여주는 데이터를
발표할 예정이다.

아직까지 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 AIS 치료제는 rtPA(recombinant tissue
plasminogen activator) 뿐이며, 두개뇌출혈을 일으킬 위험이 있어 뇌졸중
발생후 4.5시간내 에만 제한적으로 쓰인다. rtPA 투여는
전체 6% 이내 환자로 제한적이다. 이러한 가운데 최근 혈전
과정 전반에서 VWF의 역할이 밝혀지고 있다.

마지막 연자인 이성욱 대표는 단국대 생명융합공학과 교수로 재직 중이며 한국핵산학회, 한 국유전자세포치료학회 회장을 역임했다. 이 대표는 RNA 치환효소(trans-splicing ribozyme) 기술
분야의 선도 연구자로써 20년 넘게 해당 분야를 연구해 기술을 최적화해 왔으며, 이를 기반으로 알지노믹스를 창업했다. 알지노믹스는 암질환, 퇴행성질환, 유전질환 등 희귀 난치치료제 개발 현황, RNA 치환효소 기반 신약 후보물질의 전임상 결과를 발표할 예정이다. RNA
치환효소 기술은 표적 RNA를 제거하는 동시에 치료유전자(transgene)을
발현시키는 컨셉이다. 알지노믹스는 지난해 간암 환자를 대상으로 FDA와
식약처에서 RNA 치환효소 후보물질 ‘RZ001’의 임상1/2a상을 승인받고 개발을 진행하고 있으며, 올해 5월 교모세포종을 대상으로 적 응증을 확대하는 임상을 승인받았다. RZ-001은
아데노바이러스(adenovirus) 벡터로 리보핵 산 치환효소를 전달함으로써 암세포 특이적으로 발현하는
텔로머라아제(hTERT) RNA를 표적 함과 동시에, 항암작용을
유도하는 유전자를 발현시키는 기전이다. 알지노믹스는 올해 하반기 간암을 대상으로 RZ-001과 면역항암제 병용투여 효과를 평가하 는 임상2상, 안과 유전질환인 망막색소변성증(retinitis pigmentosa, RP)
치료제 후보물질 ‘RZ-004’의 임상시험계획서(IND)를
제출할 예정이다.이성욱 알지노믹스 대표는 ”최근 미국유전자세포치료학회(ASGCT), 미국임상종양학회 (ASCO), BIO US 등의 학회
및 비즈니스 컨퍼런스에 참여하면서 혁신 신약을 위한 학계와 산 업계의 더욱 긴밀하고 유기적인 움직임을 체감했다“며 ”이번 한국미생물생명공학회를 통해 서 국제적인 산학협력과 발전방향 모색의 계기가 될 것으로 기대한다”고 말했다.

2023-06-22
알지노믹스, 한국미생물생명공학회서 국제 심포지움 개최

알지노믹스, 한국미생물생명공학회서 국제 심포지움 개최알지노믹스가 21일부터 3일간 경주화백센터에서 개최되는 한국미생물생명공학회 국제학술대회에 참여한다고 20일 밝혔다. 이번 학술대회는 학회 창립 50주년을 기념한 국제심포지엄 및 정기학회 형태로 열리며 국내외 학계 및 산업계에서 2500명 이상의 석학이 참여해 혁신적인 연구성과와 최신 지식을 공유하는 학술교류의 장이 될 전망이다.알지노믹스는 국제심포지엄 중 하나의 세션을 22일 학회 측과 공동 주관해 참여할 계획이다. 해당 세션의 주제는 최첨단 바이오 신약분야로 주목받고 있는 ‘RNA 유전자치료제’이며 브루스 슐렌저 듀크대 교수와 이동기 올릭스 대표, 이혁진 이화여대 교수, 이성욱 알지노믹스 대표 등 국내외 전문가들의 발표로 구성됐다.첫 번째 연사인 슐렌저 교수는 최근 설립된 국제 RNA 치료학회 부회장으로 활동 중이다. 이번 학회에서 급성 허혈성 뇌졸중 (Acute ischemic stroke, AIS) 질환과 관련된 전임상 및 임상 1상 연구 결과를 발표할 예정이다. 이동기 대표는 성균관대 화학과 교수로 재직 중이며 RNA 간섭 (RNAi) 기술을 기반으로 올릭스 (Olix)를 창업해 RNA 간섭 기술 기반 RNA 치료제를 개발 중이다. 이혁진 교수는 이화여대 약학과 교수로 재직중에 있으며 표적 지질 나노입자 분야에서 활발한 연구활동을 진행 중이다.단국대 생명융합공학과 교수인 이성욱 대표는 RNA 치환효소 기술 분야의 선도 연구자로써 20년 이상 해당 분야를 연구하여 기술을 최적화해 왔으며 이를 기반으로 알지노믹스를 창업했다. 항암, 퇴행성질환 및 유전질환 등 희귀 난치성 질환에 대한 유전자 치료제를 개발 중이며 이번 학회에서 RNA 치환 효소 기반의 RNA 교정 기술 소개 및 치료제 개발 현황과 전임상 결과를 발표할 예정이다.알지노믹스는 표적 RNA를 제거하고, 치료 유전자를 동시에 발현시킬 수 있는 RNA 치환효소 플랫폼 기술을 보유하고 있다. 항암제, 알츠하이머, 유전성 망막생소변성증, 레트증후군 등 다양한 파이프라인을 확보하고 있으며 새로운 난치성 질환영역으로 지속적인 확장을 계획하고 있다. 알지노믹스는 최근 유명 과학학술지 네이처 바이오테크놀로지에 RNA 교정과 관련된 주요 기관으로 소개되기도 했다.이성욱 알지노믹스 대표는 “최근 미국유전자세포치료학회(ASGCT), 미국임상종양학회(ASCO), BIO US 등의 학회 및 비즈니스 콘퍼런스에 참여하면서 혁신 신약을 위한 학계, 산업계의 긴밀하고 유기적인 움직임을 체감했다”며 “이번 한국미생물생명공학회를 통해 국제적인 산학협력 및 발전방향모색의 계기가 될 것으로 기대한다”고 말했다.

2023-06-21
알지노믹스, 충북대 수의과대와 난치성질환 치료제 개발 협력

알지노믹스, 충북대 수의과대와 난치성질환 치료제 개발 협력RNA 기반 기술 활용 전임상 연구 전반 협력알지노믹스는 충북대 수의과대와 리보핵산(RNA) 기반 기술을 활용한 난치성질환 치료제 개발에 대한 업무협약을 체결했다고 1일 밝혔다.양 기관은 유전자 치료제 개발을 위한 전임상 연구에 협력하기로 했다.난치성질환 동물모델 연구와 유효성 및 안전성 검증을 위한 전임상 등 전반에 대해 학술적 인적 물적 자원을 교류할 예정이다.현상환 충북대 수의과대 학장은 “새로운 기전의 RNA 기반 유전자 치료제 공동 연구개발로, 의학적 미충족 수요가 큰 난치성질환 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하는 데 기여하길 기대한다”고 말했다. 홍성우 알지노믹스 부사장은 “알지노믹스의 차세대 RNA 기반 플랫폼 기술과 충북대 수의과대의 기초연구 및 전임상 연구 분야 경험을 접목할 것”이라며 “신약개발을 가속화하고 산학협력의 상생(시너지) 효과를 창출하겠다”고 했다.

2023-06-02
알지노믹스, 교모세포종 임상 1·2a상 식약처 승인

알지노믹스, 교모세포종 임상 1·2a상 식약처 승인미국 이어 한국서도 허가알지노믹스는 이달 6일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 'RZ-001'의 교모세포종 환자 대상 임상 1·2a상을 승인받은 데 이어 식품의약품안전처로부터도 동일 임상시험계획을 승인받았다고 25일 밝혔다.교모세포종은 5년 생존율이 3% 미만이고, 뚜렷한 치료제가 없는 난치성 질환이다. 면역항암제도 효과를 보이지 못하고 있어 새로운 기전의 치료제가 필요하다고 했다.알지노믹스는 리보핵산(RNA) 치환효소(Trans-splicing ribozyme)를 이용해 표적하는 RNA를 제거하고, 원하는 유전자를 발현시킬 수 있는 플랫폼 기술을 보유하고 있다. 이 기술이 적용된 RZ-001은 암세포에 특이적으로 발현되는 텔로머라아제(hTERT) RNA를 표적해, 항암 작용을 유도하는 유전자를 발현한다. 이 과정에서 체내 면역세포까지 유도된다고 설명했다.RZ-001이 표적하는 텔로머라아제는 대부분의 암세포에서 발현된다. 때문에 여러 암종에 적용할 수 있을 것으로 보고 있다. 지난해 식약처와 FDA로부터 간세포암 환자를 대상으로 임상을 승인받아 진행하고 있다. 교모세포종을 시작으로 다른 난치성 암종으로도 적응증 확대를 추진 중이다.항암제뿐 아니라 플랫폼 기술을 활용해 알츠하이머, 유전성 망막생소변성증, 레트증후군 등 다양한 영역의 치료제를 개발하고 있다.홍성우 알지노믹스 개발본부장은 "RZ001이 여러 적응증의 임상을 한국과 미국의 규제기관들로부터 승인받은 만큼, 최적의 임상 결과를 도출하기 위해 총력을 기울이겠다"며 "내달 참가 예정인 미국임상종양학회(ASCO)에서 미국 유수의 임상 연구자들과 성공적인 임상 진행을 위한 사전 회의가 예정돼 있다"고 말했다.이성욱 알지노믹스 대표는 "간암에 이어 교모세포종도 다국가 임상에 진입할 수 있는 기틀을 마련하게 돼 고무적"이라며 "뚜렷한 치료제가 없는 만큼 빠른 시일내에 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 했다.알지노믹스는 지난해 372억원 규모의 시리즈C 투자를 유치했다. 올해 하반기 기업공개 전(pre-IPO) 투자 유치와 기술성평가를 계획하고 있다.

2023-05-25
알지노믹스, 유전성질환 ‘RNA 치환효소’ “변이무관 효능”

알지노믹스, 유전성질환 ‘RNA 치환효소’ “변이무관 효능”

[ASGCT 2023] 상염색체 우성 망막색소변성증 후보물질 'RZ-004' 주요 전임상 결과는?..“올 해말 美 FDA IND 제출 예정”

알지노믹스(Rznomics)가 초기 임상개발 단계에 있는 RNA 치환효소(trans-splicing ribozyme) 기반
항암제에 이은 후속 프로그램을 공개했다. 알지노믹스는 미국 로스엔젤레스에서 개최된 미국 유전자세포치료학회(ASGCT 2023)에서 망막색소변성증(retinitis pigmentosa,
RP) 치료제로 개발하는 RNA 치환효소(trans-splicing
ribozyme) 기반 'RZ-004'가 변이와 무관하게(mutation-independent)
RNA를 편집하는 효과를 확인한 전임상 연구결과를 구두 발표했다고 23일 밝혔다. 알지노믹스는 이번 ASGCT에서
RZ-004의 후보물질 최적화와 비임상 결과를 발표했으며, 발표는 알지노믹스 유전질환 과제책임자인
김지현 박사가 맡았다. 알지노믹스는 올해말 미국 식품의약국 (FDA)에
임상에 진입하기 위한 임상시험계획서(IND)를 제출할 예정이다. 알지노믹스
초록 정보에 따르면 RNA 치환효소인 그룹I 인트론(intron) 기반 트랜스-스플라이싱 리보자임이 타깃 RNA를 대체하는 (RNA replacement) 기전을 이용해 치료제를
개발하고 있다. RZ-004는 변이가 발생한 로돕신 RNA를
제거하면서, 이를 정상 로돕신 RNA로 치환해 편집하는 기전으로
작동한다. RZ-004는 AAV(adeno-associated
virus) 벡터를 통해 눈으로 전달했다. 알지노믹스는 리보자임 라이브러리에서 RNA 매핑(mapping)을 통해 가장 접근하기 쉬운 로돕신 RNA 타깃 사이트를 발굴했다. RHO RNA 5‘ UTR의 우라실(U) 염기에서 가장 효율적인 RNA 편집이 일어나는 것을 확인했다. 또한 알지노믹스는 RNA 치환효소의 트랜스-스플라이싱 특이성과 효능을 높이기 위해 리보자임 구조와 시퀀스를 최적화했다. 알지노믹스는
인비트로(in vitro) 세포주에서 가장 높은 트랜스-스플라이싱
편집효율을 보이는 후보물질을 발굴했으며, 주목할 데이터로 다양한
RHO RNA 변이가 정상(WT) RHO RNA로 대체되는 것을 확인했다. 알지노믹스는 인비보(in vivo) 기능에 실제 영향을 미치는지
평가하기 위해 AAV 벡터를 통해 RZ-004를 전달했다. 알지노믹스는 망막색소상피 쥐모델(P23H hRHO KI)에 RZ-004를 망막하주사 (subretinal injection)로
양쪽눈에 전달했다. 그 결과 RZ-004를 투여한 경우 대조군과는
달리 용량의존적으로 ERG b-파(b-wave) 진폭 (amplitude)이 증가하는 것을 확인했다. 또한 분자 및 세포수준의
분석에서 망막조직내 P23H RNA 가 WT RHO로 효율적으로
바뀌었으며, 리보자임이 주로 타깃하는 광수용체 세포로 구성된 바깥 핵층(outer nuclear layer)이 두꺼워졌다. 알지노믹스는 돼지
모델(TgP23H hRHO pig)에서도 AAV 기반 RHO 타깃 리보자임을 망막하에 주입하자 전장 망막전위도(ffERG) 반응이
관찰되며, 바깥 핵층이 두꺼우진 것을 확인했다. 즉 알지노믹스는
쥐와 돼지 질환모델 모두에서 RZ-004 리보자임이 광수용체 퇴화를 억제하고 기 능을 유지시켜, 치료제로 개발가능성을 확인했다. 알지노믹스는 영장류에서 안전성을
확인했다고 덧붙였다. 이성욱 알지노믹스 대표는 “RZ-004가
타깃하는 로돕신 변이 상염색체 우성 망막색소변성증은 현존하는 치료제가 없어 의학적 미 충족 수요가 매우 크다”며 “시력 상실의 고통을 느끼고 있는 환자 들에게 하루 빨리 혁신적인 치료 기회를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

2023-05-25
알지노믹스, 美학회서 망막색소변성증 신약 전임상 결과 발표

RNA 편집 'RZ-004', 연말 FDA 임상 신청 계획알지노믹스는 로스엔젤레스에서 개최된 미국유전자세포치료학회(ASGCT)에서 망막색소변성증 치료제 후보물질 'RZ-004'의 전임상 연구 결과를 발표했다고 22일 밝혔다.RZ-004는 지난달 미국안과학회(ARVO) 발표를 통해 신규 치료제로서의 가능성에 대해 많은 관심을 받았다고 했다. 이후 한 달여 만에 미국유전자세포치료학회에서는 구두 발표 주제로 선정됐다. 물질 최적화 및 비임상시험 결과 등 그동안의 연구 결과가 발표됐다.발표는 알지노믹스의 유전질환 과제 책임자인 김지현 박사(사진)가 맡았다. RZ-004는 돌연변이가 발생된 로돕신 리보핵산(RNA)를 제거하고, 정상 로돕신 유전자로 치환하는 RNA 편집 기전을 가진다. 전임상 완료 단계에 있다. 여러 질환 동물모델에서 확인한 유효성 및 안전성, 독성시험 결과 등 임상에 진입 가능한 비임상 결과들이 축적됐다고 회사 측은 전했다.유효성은 망막전위도(ERG) 및 광간섭단층검사(OCT) 등을 통해 입증했다. 설치류 밎 돼지 모델과 영장류를 활용해 안전성도 확인했다. 연말 미국 식품의약국(FDA)에 임상 신청을 계획 중이다.김지현 박사는 "RZ-004의 연구 결과가 유전자세포 치료 분야의 가장 권위 있는 학회인 ASGCT에 구두 발표 주제로 선정됐다"며 "RZ-004를 세계에 알리는 계기가 되어 기쁘게 생각한다"고 말했다.이성욱 알지노믹스 대표는 "RZ-004가 표적하는 로돕신 변이 상염색체 우성 망막색소변성증은 치료제가 없어 의학적 미충족 수요가 매우 크다"며 "환자들에게 하루 빨리 혁신적인 치료 기회를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 했다.

2023-05-22
RZNOMICS Inc. received FDA approval to initiate clinical development of trans-splicing ribozyme-based RNA editing technology in Glioblastoma Multiforme Patients

SEONGNAM, South Korea, May 19, 2023 /PRNewswire/ -- Rznomics Inc., a South Korea based biopharmaceutical company specialized in the development of RNA-based gene therapeutics, recently received Phase 1/2a IND approval from the U.S FDA on May 6th for its Glioblastoma Multiforme (GBM) treatment called RZ-001 and thus has achieved an important milestone for the company and the RNA editing field. RZ-001 initially obtained the IND approval with the indication for HCC, but Rznomics also found the great pre-clinical efficacy in GBM models and submitted the IND for the GBM. Being the first U.S. FDA-approved ribozyme-based RNA reprogramming approach to be evaluated in patients, RZ-001, a gene therapy approach utilizing the company's proprietary trans-splicing ribozyme-based RNA reprogramming and editing technology, is a replication-incompetent adenoviral vector that expresses an hTERT targeting ribozyme with multiple additional MoA to treat GBM patients.The trans-splicing ribozyme is derived from the self-splicing Tetrahymena group I intron, which both recognizes and reprograms the target RNA into the therapeutic transcript of interest. Ribozyme-based RNA editing technology developed by Rznomics has unique features, differentiating it from other nucleic acid-based editing approaches, as follows: (1) A single RNA molecule is catalytically capable of both suppressing target RNA expression and simultaneously expressing a therapeutic RNA. Thus, no potentially antigenic proteins or cofactors are required. (2) Safety can be improved by selectively inducing therapeutic RNA expression only in cells/tissues where the target gene is expressed. (3) Therapeutic gene expression can be regulated proportionally to endogenous cellular target RNA levels. (4) Editing occurs at the RNA level, not the genomic level, thus eliminating concerns about genomic toxicity and eternal genome changes. (5) Indications with multiple mutation sites scattered throughout a target RNA can be edited with a single RNA designed to react upstream of all mutations and by replacing and editing large stretches of RNA. (6) Additional safety can be conferred by building control mechanisms into the ribozyme itself, without the need to modulate intrinsic cellular mechanisms or external proteins. More specifically, RZ-001 engenders effective anti-GBM activity by suppressing hTERT expression selectively in cancer cells, which over-express hTERT, and simultaneously inducing a cytotoxic effect by trans ligating an HSVtk-encoding sequence into the reprogrammed hTERT mRNA. Moreover, the result of such editing efficiently induces immune cell infiltrations into GBM tumors and hampers angiogenesis in the tumor tissues in preclinical animal models. (http://www.rznomics.com/pipeline/RZ-001.php). The Phase 1/2a clinical trial will be a dose escalation/expansion study to assess the safety and tolerability of RZ-001 and to determine the most effective dose with the least toxicities of RZ-001 in recurrent GBM patients without extracranial metastases. "It's a monumental achievement of Rznomics that RZ-001, the first trans-splicing ribozyme therapy at the front of our therapeutic pipeline, has successfully received another IND approval in the United States with the indication for the GBM. I am really grateful that RZ-001 earned the opportunity to potentially fulfill the unmet needs of GBM patients. Through the advanced development phase, I hope Rznomics can provide more new therapeutic options to patients suffering from intractable diseases. Rznomics will further expand our pipeline by targeting indications with highly unmet medical needs for which the unique characteristics of our platform technology may be the most competitively applied," said Dr. Seong-Wook Lee, Ph.D., CEO, and founder of Rznomics.In addition to the HCC & GBM, Rznomics is developing ribozyme-based RNA editing treatments for Alzheimer's disease (RZ-003) and inherited retinal dystrophies, called Retinitis pigmentosa (RZ-004).

2023-05-20
알지노믹스, 악성 교모세포종 치료제 FDA 임상 1·2a상 승인

알지노믹스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 'RZ-001'의 악성 교모세포종 환자 대상 임상 1·2a상을 승인받았다고 6일 밝혔다.악성 교모세포종은 5년 생존율이 3% 미만이고, 아직 뚜렷한 치료제가 없는 난치성 질환이다. 최근 많이 사용되고 있는 면역항암제도 효과를 보이지 못하고 있어 새로운 기전의 치료제가 필요하다고 했다.알지노믹스는 리보핵산 치환효소(RNA trans-splicing ribozyme)를 기반으로 표적 RNA를 제거하는 동시에, 원하는 유전자를 발현시키는 기술을 보유하고 있다. RZ-001은 아데노바이러스를 이용해 리보핵산 치환효소를 전달한다. 암세포 특이적으로 발현하는 텔로머라아제(hTERT) RNA를 표적, 항암 작용을 유도하는 유전자를 발현시키는 기전이다.회사에 따르면 RZ-001이 표적하는 텔로머라아제는 대부분의 암세포에서 발현된다. 때문에 여러 암종에 적용할 수 있다고 했다. 지난해 국내 식품의약품안전처와 FDA로부터 간세포암 환자를 대상으로 임상을 승인받아 진행하고 있다. 악성 교모세포종을 필두로 다른 난치성 암종으로도 적응증 확대를 추진 중이다.항암제뿐 아니라 알츠하이머, 유전성 망막생소변성증, 레트증후군 등 플랫폼 기술을 활용해 다양한 영역의 치료제를 개발하고 있다.김보미 알지노믹스 RA(Regulatory Affair)팀장은 "FDA로부터 RZ001의 비임상 및 제조공정(CMC) 자료 등에 대해 검증받았다는 측면에서 의미가 있다"며 "임상 신청 후 최소 심사기간인 30일 만에 승인받아 매우 기쁘다"고 말했다.이성욱 알지노믹스 대표는 "간암에 이어 악성 교모세포종도 계획대로 임상에 진입하게 돼 고무적"이라며 "뚜렷한 치료제가 없는 만큼 환자들에게 새로운 치료기회를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 했다.알지노믹스는 지난해 372억원 규모의 시리즈C 투자를 유치했다. 올해 하반기 기업공개 전(pre-IPO) 투자 유치와 기술성평가를 계획하고 있다.

2023-05-09
알지노믹스, 국제학회서 망막색소변성증 전임상 결과 발표

대동물서 유효성·안전성 입증알지노믹스는 미국 안과학회(ARVO)에서 망막색소변성증(Retinitis pigmentosa) 치료제 후보물질 'RZ-004'의 전임상 연구 결과를 발표했다고 3일 밝혔다.ARVO는 1928년 설립된 세계 최대 규모 안과 학회다. 75개국 이상에서 1만명 이상의 회원을 보유하고 있다. 올해 학회는 미국 뉴올리언스에서 진행됐다.발표는 미국 루이빌대의 알카나 잘리감팔라(Archana Jalligampala) 박사가 맡았다. RZ-004가 표적하는 로돕신 변이 상염색체 우성 망막색소변성증의 동물모델 평가가 내용이었다. RZ-004는 돌연변이가 발생된 로돕신 리보핵산(RNA)를 제거하고, 정상 로돕신 유전자로 치환하는 RNA 편집 기전을 가진다. 최종 후보물질 도출 후 전임상 완료 단계에 있다.알지노믹스는 전임상을 통해 RZ-004의 망막전위도(ERG)를 포함한 유효성을 입증했다고 전했다. 독성 및 안전성 시험도 마무리 단계에 있다. 연말 미국 식품의약국(FDA)에 임상 신청을 계획 중이다.김지현 알지노믹스 책임연구원은 "이번 연구 결과는 대동물 질환모델에서도 안전성 및 유효성이 확인됐다는 데 의미가 있다"고 말했다.이성욱 알지노믹스 대표는 "망막색소변성증은 현존하는 치료제가 거의 없어 미충족 수요가 매우 크다"며 "RZ-004에 대한 글로벌 제약사들의 관심도 커 책임감을 느낀다"고 했다. 이어 "빠른 임상적 검증을 통해 환자들에게 혁신적인 치료 기회를 제공하도록 최선을 다하겠다"고 덧붙였다.

2023-05-03

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