Tetrahymena Group Ⅰ Trans-splicing Ribozyme (국제선도그룹)

Specificity by specific RNA-sensing riboswitch

Efficacy by dual function of RNA-cleavage & transgene induction

• 질환 관련 RNA 특이적 표적

  질환 관련 RNA를 특이적으로 표적

  non-druggable target을 표적화
• 하나의 molecule dual function

  하나의 molecule이 표적 RNA 발현 저해와 질환 특이적 치료 유전자발현을 동시에 수행

• 치료 유전자 발현 조절

  표적 RNA 발현 양에 비례하여 치료 유전자 발현을 조절

  Endogenous cellular RNA 발현 level 유지
• 지속적인 발현양 조절

  DNA 벡터를 tool로 이용한 치료제 발현을 통해 세포 내에서 지속적인 발현양 조절 가능

• High Performance

  High specificity and efficacy, High safety 자체기전으로 작동 & fidelity, No off-target

• Modular Engineering

  Modular Engineering 다양한 질환에 적용, 이미징 /theranostics/ 세포치료제 등 다양한 활용성

• 돌연변이 유전자 보정/유전독성 최소화

  RNA 수준에서 돌연변이 유전자를 보정

  Genome toxicity 및 영속적인 Genome 변화를 최소화