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IBK투자증권 기업분석 리포트(20260511) - 검증을 넘어 확장으로

안녕하세요, IBK투자증권 정이수 위원님께서 당사 리포트를 작성해주셨습니다."검증을 넘어 확장으로"라는 제목과 함께 1) 플랫폼 기술 검증, 2) 임상 데이터로 항암 기전 확인, 3) 차세대 원형 RNA 기술에 대한 분석을 제공해 주셨습니다.자세한 내용은 리포트 및 원문 링크를 참고해 주시기 바랍니다. 감사합니다.

2026-05-11
알지노믹스, 美 FDA로부터 간암 치료제 ‘RZ-001’ RMAT 지정

리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제
개발 전문기업 알지노믹스가
원발성 간세포암(HCC) 치료제로 개발 중인 ‘RZ-001’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첨단재생의학치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, 이하 RMAT) 지정을 획득했으며, 지난 5월 7일(미국 시간) FDA 담당자(PM)가 지정되었다고 밝혔다.

RMAT는
중증 또는
생명을 위협하는
질환 치료를
목표로 하는
재생의료 치료제
가운데 초기
임상 단계에서
혁신성과 치료
가능성을 입증한
후보물질에 한해
부여되는 FDA의 핵심
신속개발 제도다. RMAT 지정 치료제는 FDA와 긴밀한
협의를 통해
임상·허가 전략을
가속화할 수
있으며, 우선심사(Priority review) 및 롤링리뷰(Rolling review), 가속승인(Accelerated approval) 등 다양한 규제
혜택을 적용받는다.

RZ-001은
알지노믹스의 독자적
라이보자임 기반 RNA 편집 플랫폼 기술이
적용된 차세대
항암 치료제로, 기존 치료제의 한계를
극복할 혁신
신약으로 주목받고
있다. 특히 종양
선택성과 안전성을
동시에 강화한
플랫폼 경쟁력을
바탕으로 치료 옵션이 부족한 간암환자에게 새로운 가능성을 제시하고 있다. 앞서 RZ-001은 간암 적응증에 대해 FDA로부터 2024년 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation), 2025년 패스트트랙(Fast
track)으로 지정받은 바 있다.

RMAT는 다른 신속개발 제도와 달리 ‘미충족
의료수요’(Unmet medical needs)를 해결할 수 있는 잠재력과 뒷받침할 수 있는 임상적
증거를 요구하기 때문에 획득하기 위한 장벽이 높다. 회사 측은
지난
4월 미국암연구학회(AACR 2026)에서 발표한 임상
1b/2a상 중간결과에서 의미 있는 초기 신호를 확인한 만큼, FDA가 RZ-001의 임상적 잠재력과
혁신성을 높게
평가했다는 점에서
의미가 크다고
설명했다. 실제로 RMAT 지정은 미국
내에서도 소수의
유망 재생의료
치료제에만 부여되는
만큼, 향후 글로벌
라이선스 아웃
및 전략적
파트너십 확대
가능성에도 시장의
관심이 집중되고
있다.

홍성우 부사장은
“이번 RMAT 지정을 계기로 FDA와 임상
설계, 생산 및
품질관리(CMC), 상업화 전략
등에 대한
논의를 본격화하며
미국 내 개발 가속화와 함께 파트너십 구축에도 속도를
낼 계획”이라고 설명했다.

이성욱 대표이사는 “RZ-001의 RMAT 지정은 알지노믹스 RNA 편집 플랫폼의
혁신성과 경쟁력을 FDA로부터 인정받은 결과”라며 “미충족 의료 수요가
높은 간암
분야에서 혁신
치료 옵션을
제시할 수
있도록 글로벌
개발 및
상용화에 역량을
집중하겠다”고 말했다.

한편 RMAT는 2016년 미국의 ‘21세기 치료법(21st Century
Cures Act)’에 따라 FDA에서 도입된 제도로, 혁신 재생의료 치료제의
개발 촉진과
환자 접근성
확대를 목적으로
운영되고 있다.
RMAT는 유전자치료제, 세포치료제, 조직공학 제품 등을 포함하며, 중증 및 생명을 위협하는 질병의 재생의료치료제에 해당하고 예비임상근거(Preliminary
Clinical Evidence)로 미충족 의료수요 해결 가능성이 있는 경우 지정될 수 있다.

2026-05-08
알지노믹스, 美 ‘ASGCT 2026’에서 ‘차세대 원형 RNA 및 항암 유전자 치료 전략’ 연구성과 발표

리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스(대표이사 이성욱, KOSDAQ 476830)가 오는 5월 11일부터 15일까지 미국 보스턴에서 열리는 ‘제29회 미국 유전자세포치료학회(ASGCT, American Society of Gene and Cell Therapy)’에 참가한다고 4일 밝혔다. 구두 발표 1건과 포스터 2건을 포함하여 총 3건을 발표할 예정으로, 알지노믹스가 독자적으로 개발한 원형 RNA 기술 및 신규 항암 유전자치료제 플랫폼의 연구 성과를 소개한다.ASGCT는 유전자 및 세포 치료 분야의 세계 최대 규모 학회로, 매년 5월 개최되는 연례회의(Annual meeting)에서 유전자·세포 치료 분야의 혁신적인 기술과 최신 임상 결과를 공유한다. 2025년 행사에는 참가자 8천 명 이상이 등록했으며 2천 개 이상의 초록이 제출된 바 있다.구두 발표에서는 원형 RNA를 전신 투여시 비장 내 면역세포에 선택적으로 전달할 수 있는 고분자 나노전달체 연구를 소개한다. 알지노믹스의 원형 RNA는 외부 서열이 남지 않으며, 뛰어난 안정성과 발현 지속성을 특징으로 한다. 특히, 원형 RNA는 생체 내에서 CAR-T 면역세포치료제를 직접 생성하는 인비보(in vivo) CAR-T 플랫폼으로 개발 가능성을 보여 학계 및 산업계에서 주목받는 분야 중 하나다.포스터 발표에서는 원형화하기 힘든 긴 사이즈 RNA를 효율적으로 자가원형화 할 수 있는 RNA 구조체 엔지니어링 연구 소개와 함께, 암세포 특이적으로 항암 유전자와 면역관문억제제(Immune Checkpoint Inhibitor)를 동시 발현하여 병용 치료 효과를 향상시킬 수 있는 RNA 치환효소 기반의 신규 항암 유전자치료제 플랫폼 개발 성과를 발표할 예정이다.이성욱 대표는 “전 세계 유전자·세포 연구자들이 모이는 ASGCT 학회에서의 최신 연구 성과 발표를 통해, 당사가 보유한 원형 RNA 및 RNA 치환효소 플랫폼의 차별성과 확장성을 국제학술무대에서 알리고, 차세대 RNA 치료제로서의 경쟁력을 입증하겠다”고 강조했다.<ASGCT 2026 발표 정보>※학회의 엠바고 규정에 따라 구두발표 자료는 발표당일 오전 6시, 포스터발표 자료는 2026년 5월 12일 오전 6시(미국현지시간)에 공개될 예정입니다.1. Intravenous Delivery of Circular RNAs to Splenic Immune Cells Using Polyaspartamide-Based Polyplexes- 유형: 구두 발표- 초록번호: 336- 일시: 2026.05.14. 11:15 – 11:30 AM ET(미국 동부시간)- 장소: MCEC Room 206AB (Level 2)2. Engineering of P1 Construct for Efficient Circular RNA Generation by End-to-End Self-Targeting and Splicing (STS) Reaction for Long circRNAs- 유형: 포스터 발표- 초록번호: 2122- 일시: 2026.05.13. 5:00 – 6:30 PM ET(미국 동부시간)- 장소: Poster Hall3. TERT mRNA Reprogramming for Dual Cancer Therapy: Concurrent Expression of HSVtk and Immune Checkpoint Inhibitor via Trans-Splicing Ribozyme- 유형: 포스터 발표- 초록번호: 3317- 일시: 2026.05.14. 5:00 – 6:30 PM ET(미국 동부시간)- 장소: Poster Hall

2026-05-04
DS투자증권 기업분석 리포트(20260428) - AACR2026 간담회 후기

안녕하세요, DS투자증권 김민정 위원님께서 당사 리포트를 작성해주셨습니다."AACR2026 간담회 후기"이라는 제목과 함께 1) AACR 2026 데이터 분석, 2) RZ-001의 첫 human PoC 입증 의의, 3) 사업화 가능성에 대한 분석을 제공해 주셨습니다.자세한 내용은 리포트 및 원문 링크를 참고해 주시기 바랍니다. 감사합니다.

2026-04-28
교보증권 기업분석 리포트(20260421) - 이것이 RNA Editing이다

안녕하세요, 교보증권 정희령 위원님께서 당사 리포트를 작성해주셨습니다."이것이 RNA Editing이다"라는 제목과 함께 1) AACR RZ-001 간암 중간 데이터 발표, 2) 기술이전 기대감, 3) 간세포암 임상 ORR 비교 분석을 제공해 주셨습니다.자세한 내용은 리포트 및 원문 링크를 참고해 주시기 바랍니다. 감사합니다.

2026-04-21
신한투자증권 기업분석 리포트(20260421) - AACR 2026: 플랫폼 바이오텍으로 레벨업

안녕하세요, 신한투자증권 이호철, 엄민용 위원님께서 당사 리포트를 작성해주셨습니다."첫 human PoC 입증으로 에셋/플랫폼 딜 가시성 증가"라는 한줄평과 함께 1) AACR 2026 구두발표, 2) 원발성 간암 치료 가이드라인 및 매출전망, 주요 치료제 임상결과에 대한 분석을 제공해 주셨습니다.자세한 내용은 리포트 및 원문 링크를 참고해 주시기 바랍니다. 감사합니다.

2026-04-21
하나증권 기업분석 리포트(20260421) - 간암 효능 서프라이즈, 개발 속도 및 파트너쉽 당길 것

안녕하세요, 하나증권 김선아 위원님께서 당사 리포트를 작성해주셨습니다."간암 효능 서프라이즈, 개발 속도 및 파트너쉽 당길 것"이라는 제목과 함께 1) AACR 2026 데이터 분석과 향후 계획, 2) 간세포암 치료제 및 임상시험 비교 분석을 제공해 주셨습니다.자세한 내용은 리포트 및 원문 링크를 참고해 주시기 바랍니다. 감사합니다.

2026-04-21
알지노믹스, AACR 2026서 항암제 ‘RZ-001’ 간세포암 임상 구두발표

RECIST 기준 ORR 38.5%(confirmed), 46.2%(unconfirmed)mRECIST 기준 ORR 61.5%, CR 23% 기록RNA 트랜스-스플라이싱 플랫폼의 임상적 가능성 제시리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스(대표이사 이성욱, KOSDAQ 476830)는 4월 19일 오후 4시경(현지시각) 미국 샌디에고에서 열린 AACR 2026 (American Association for Cancer Research Annual Meeting 2026)에서 자사의 RNA 기반 항암제 ‘RZ-001’의 간세포암(HCC) 대상 임상시험 중간 결과를 구두 발표했다고 밝혔다.이번 구두 발표는 서울대학교병원 소화기내과 김윤준 교수가 발표자로 참여해 진행됐다.이번 연구는 TACE(간동맥화학색전술) 불응 또는 시행이 어려운 환자 중 전신치료 경험이 없는 간세포암 환자를 대상으로 진행 중인 임상시험 데이터를 기반으로 이뤄졌다.발표에 따르면, RZ-001을 아테졸리주맙(atezolizumab)과 베바시주맙(bevacizumab)과 병용 투여한 결과, 종양반응률(ORR)은 RECIST v1.1 기준 38.5%(confirmed), 46.2%(unconfirmed)로 나타났다. 또한 mRECIST 기준으로는 ORR 61.5%, 완전관해(CR)는 23%를 기록한 것으로 확인됐다.특히 mRECIST 기준 높은 반응률과 완전관해 비율은 종양 내 괴사를 반영하는 평가 방식에서 깊은 종양 반응이 나타났음을 시사하는 결과로 해석된다.종양반응률(ORR) 평가의 경우 중간발표 시점에서 “confirmed”와 “unconfirmed”로 구분해서 발표하는 것이 일반적인데, 일정 기간 이후 반복 평가를 통해 반응이 재확인된 경우를 “confirmed”로, 최초 평가에서 반응이 관찰된 경우를 “unconfirmed”로 분류한다. 즉, 알지노믹스 발표내용에서 RECIST 기준 “unconfirmed PR”로 평가된 환자의 경우, 종양크기가 30% 이상 줄어든 부분관해(PR)가 처음 확인된 상황인 것이다.시험약과 관련 있는 것으로 밝혀진 Grade3 이상의 이상반응은 총 5건이었으며, 고혈압 2건(베바시주맙과 인과관계), 단백뇨(베바시주맙과 인과 관계), 고혈당증(아테졸리주맙과 인과관계), 위장관 출혈(베바시주맙과 인과관계) 등이었다. RZ-001과 인과관계가 있는 것으로 밝혀진 Grade3 이상의 이상반응은 발생하지 않았다.회사 측은 이번 결과에 대해, 현재까지 RZ-001의 안전성과 관련된 이슈가 없으며, 기존 면역항암제 기반 치료 대비 종양 반응의 깊이와 반응률 측면에서 의미 있는 신호를 확인한 것으로 평가하고 있다.알지노믹스 이성욱 대표이사는 “이번 AACR 구두 발표를 통해 리딩 파이프라인인 RZ-001의 안전성 및 유효성 초기 신호와 가능성을 글로벌 학계에 제시할 수 있었다”며 “RZ-001 개별 파이프라인 뿐만 아니라 나아가 RNA 트랜스-스플라이싱 플랫폼 기술의 임상적 유용성을 확보하는 기반이 될 것”이라 말했다.

2026-04-20
알지노믹스, AACR 2026에서 RNA 항암제 ‘RZ-001’ 간세포암 임상 중간결과 초록 공개

종양반응률(ORR) 38.5%(RECIST), 53.8%(mRECIST), 구두발표 시 추가 업데이트 있을 것mRECIST 기준 CR 23%, 깊은 종양 반응 확인RNA 트랜스-스플라이싱 플랫폼의 임상적 가능성 제시리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스는 현지시간 4월 17일부터 개최되는 AACR 2026(American Association for Cancer Research Annual Meeting 2026)에서 개발 중인 RNA 기반 항암제 ‘RZ-001’의 간세포암(HCC) 대상 임상시험 중간 결과를 구두 발표할 예정이며, 학회 규정에 따른 엠바고 해제에 따라 초록이 먼저 공개되었다고 밝혔다.이번 발표는 TACE(간동맥화학색전술) 불응 또는 시행이 어려운 환자 중 전신치료 경험이 없는 간세포암 환자를 대상으로 진행 중인 임상시험 데이터를 기반으로 이뤄졌다.공개된 초록에 따르면, RZ-001을 아테졸리주맙(atezolizumab) 및 베바시주맙(bevacizumab)과 병용 투여한 결과, 종양반응률(ORR)은 38.5%(RECIST v1.1 기준), 53.8%(mRECIST 기준)로 나타났으며, 완전관해(CR)는 23%(mRECIST 기준)를 기록한 것으로 확인됐다.이는 간세포암 1차 표준 치료제 아테졸리주맙·베바시주맙 병용요법의 대규모 임상시험인 IMbrave150 결과와 비교하면 종양반응률(ORR)의 경우 약 10% 이상 높고, 특히 완전관해비율(CR)의 경우는 2배 이상에 달하는 수치이다.간세포암에서는 종양 크기 변화를 평가하는 RECIST뿐 아니라, 살아있는 종양(viable tumor)을 평가하는 mRECIST가 중요한 지표로 활용된다. 치료 후 종양 크기 감소가 제한적이더라도, 종양 내부 괴사로 인해 실제 종양 활성이 소실되는 경우가 많기 때문이다.알지노믹스 홍성우 부사장은 “초록 제출 시점과 발표 시점 사이의 간격으로 인해, 4월 19일 진행되는 구두 발표에서는 보다 업데이트된 임상 데이터를 제시할 예정이며, 긍정적인 결과이지만 중간결과 발표인만큼 타 임상결과와의 직접비교나 확대해석은 경계해야 할 것”이라고 밝혔다.RZ-001은 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았으며, 희귀의약품에 부여되는 혜택으로는 임상시험비용 세액공제, FDA 허가심사 비용 면제, 미국 출시 후 7년 간 시장 독점권 부여 등이 있으므로, 글로벌 임상 개발과 상업화 전략에도 긍정적 영향을 기대할 수 있다.

2026-04-18

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